Zbulohet ilaçi më i shtrenjtë në botë për trajtimin e fëmijëve

21 Mars 2024, 14:38, Shëndeti CNA

Zbulohet ilaçi më i shtrenjtë në botë për

Foto ilustruese

Ditën e hënë është miratuar nga ‘Administrata Amerikane e Ushqimit dhe Barnave’ një ilaç i cilësuar me emrin ‘Lenmeldy’, i cili shëron fëmijet me diagnostikuar me sëmundjen e rrallë, atë të çrregullimit gjenetik fatal, leukodistrofia metakromatike (MLD).

Çmimi i këij ilaçi është emërtuar si ilaçi më i shtrenjtë në botë pasi çmimi i tij arrin deri në 4.25 milionë dollarë. Kjo terapi u miratua nga FDA-ja dhe është parë për trajtimin e kësaj sëmundjeje shkatërruese, e cila zakonisht vret fëmijët e prekur para se të mbushin 7 vjeç. Rreth 40 fëmijë lindin me ‘MLD’ në SHBA çdo vit, raporton "CNN".

Çmimi i lartë reflekton përfitimet e mëdha të trajtimit, por shqetësimet për aksesin dhe koston për planet e sigurimit shëndetësor janë të pranishme. Kompania prodhuese thotë se është e përkushtuar për të siguruar akses të gjerë për pacientët e kualifikuar.

Çmimi i shpresës

‘Lenmeldy’, një terapi gjenetike e re për sëmundjen e rrallë ‘MLD’, përdor qelizat staminale nga personat e prekur për të riparuar gjenet e gabuara. Ky trajtim është miratuar nga FDA-ja dhe ofron përfitime të mëdha afatgjata për pacientët. Studiuesit vazhdojnë të monitorojnë pacientët e trajtuar me ‘Lenmeldy’ për më shumë se 12 vjet dhe kanë zbuluar efekte pozitive afatgjata. ‘MLD’ është një sëmundje trashëguese që shkakton humbje progresive të lëvizjes dhe të menduarit te fëmijët.

Familjet e prekura, shprehin shpresën e tyre pas miratimit të trajtimit. Një nga fëmijët e prekur nga këto familje, ka përfituar nga terapia gjenetike, ndërsa vajza e tyre tjetër, u trajtua me sukses para se simptomat të shfaqeshin.

Mundësi të reja për pacientët

Instituti jofitimprurës i Bostonit për Rishikimin Klinik dhe Ekonomik (ICER) ka vlerësuar trajtimin e ri ‘Lenmeldy’ për sëmundjen e rrallë ‘MLD’ dhe ka gjetur se çmimi i tij prej 4.25 milionë dollarësh përputhet me përfitimet e pritshme për pacientët.

Megjithatë, ekspertët kanë shprehur shqetësimin e tyre për çmimin e lartë të trajtimit.

Sidoqoftë, ata vërtetojnë se kjo terapi ka ndikim të rëndësishëm për fëmijët e prekur, duke u ofruar një shans për një jetë normale. ‘ICER’ ka vlerësuar edhe disa terapi të tjera gjenetike, duke shfaqur një trend rritës në çmimet e trajtimeve për sëmundje të rralla.

Shqetësimet për aksesin dhe koston e trajtimit për shtetet dhe siguruesit shëndetësor po rriten, duke theksuar nevojën për një menaxhim efektiv të burimeve shëndetësore./CNA